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辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效,但是安全问题引发了竞争对手股价上涨

2019/7/2

辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效,但是安全问题引发了竞争对手股价上涨

辉瑞的Duchenne肌营养不良症(DMD)基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效,但是安全问题也引发了关注,同时也导致其竞争对手股价的上涨。

儿童雾化吸入的是是非非

2019/6/27

儿童雾化吸入的是是非非

用专用雾化装置将吸入药物分散成气溶胶的形式输出,随呼吸气流进入呼吸道及肺内,使得药物直接作用于气道黏膜,达到洁净、湿化气道、局部和全身治疗的目的。

指南下载 指南

2019/6/27

1000份最新儿科指南,直接下载

儿科相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

男童轻微烫伤,竟然住进了ICU!千万别再信那些“民间秘方”了……

2019/6/20

男童轻微烫伤,竟然住进了ICU!千万别再信那些“民间秘方”了……

我写这篇文章时,心情是非常沉重的,一个声音始终在耳畔呼唤“不要再让悲剧发生了!”

让孩子吃维生素C预防感冒?医生:你跟孩子有多大的仇?

2019/6/20

让孩子吃维生素C预防感冒?医生:你跟孩子有多大的仇?

前段时间,微博上有一个热点:为什么这条新闻会引起我的注意呢?前段时间长沙天气多变,小孩感冒高发,不少家长都在问我:可不可以吃维生素C预防一下?我很明确地说了不行,可回到微信群里,他们仍然在讨论:维生素C可不可以吃?好像别的小孩吃了很有效。这条微博下的评论…

FDA批准Novo Nordisk的Victoza治疗2型糖尿病儿童患者

2019/6/18

FDA批准Novo Nordisk的Victoza治疗2型糖尿病儿童患者

Novo Nordisk宣布,FDA扩大其Victoza(利拉鲁肽)注射剂的适应症,用于治疗10岁或以上的2型糖尿病儿童和青少年患者。这一批准标志着胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体的激动剂首次获批在该患者群体中对该病症的治疗。该公司指出,"Victoza为这一人群提供了二甲双胍和胰岛素以…

儿童用药方法小常识

2019/6/11

儿童用药方法小常识

“这瓶美林是坏的,打不开,麻烦帮我换一瓶?” “医生怎么回事,我家宝宝这么小,哪能吞下这个大的药片?” “这个吸入剂看上去这么复杂,咋用?”

Biogen公司8亿美元收购Nightstar,以获取其眼科疾病的基因疗法管线

2019/6/7

Biogen公司8亿美元收购Nightstar,以获取其眼科疾病的基因疗法管线

Biogen宣布已完成收购Sycona的Nightstar Therapeutics,这是一家临床阶段基因治疗公司,专注于使用腺相关病毒(AAV)基因疗法治疗遗传性视网膜疾病。

Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

2019/6/7

Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics, 增强其基因编辑能力,开发针对Duchenne肌营养不良症( DMD)和肌强直性营养不良1型(DM1)的基因疗法。

细菌or病毒?儿童呼吸道感染如何鉴别?

2019/6/4

细菌or病毒?儿童呼吸道感染如何鉴别?

感染性疾病是造成5岁以下儿童发病和死亡的最重要原因,全球每年死于各种感染性疾病的幼儿约有1300万,占儿童死亡总数的63%。儿童患病率较高的疾病主要是呼吸系统疾病和消化系统疾病。 相关统计显示,在过去一年内,0-14岁儿童患者群里中,儿童有进行药物治疗的疾病患病…

BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物

2019/6/4

BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim(elosulfase alfa)已获得国家医疗产品管理局(NMPA)批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型(MPS IVA),也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内治疗该疾病首个获批的治疗药物。

乙肝抗体去哪儿了?

2019/6/2

乙肝抗体去哪儿了?

引言 许多乙肝妈妈(或乙肝爸爸)对宝宝的乙肝抗体还存在许多误区。 一位乙肝妈妈问:“我的宝宝1岁时检查,乙肝抗体大于1000(mIU/ml),但2岁时检查后发现,抗体仅剩400多了。如果照这个速度下降,那不是很快就降没了吗?太可怕了!我们是不是要每年复查一次呢…

她无意间所指的这项指标,竟牵出小孩咳嗽的真相!

2019/5/31

她无意间所指的这项指标,竟牵出小孩咳嗽的真相!

一个四岁小女孩,报告中的红细胞、血红蛋白、血小板、白细胞计数及分类均在正常范围,但平均血红蛋白浓度(MCHC)却超过了参考值上限。

早产儿坏死性小肠结肠炎:IBT和FDA就III期研究的设计达成一致

2019/5/21

早产儿坏死性小肠结肠炎:IBT和FDA就III期研究的设计达成一致

IBT已经与美国食品和药品监督管理局(FDA)就如何设计IBP-9414的III期研究进行了长时间的磋商。目前,FDA现以书面形式通知IBT,对IBT的试验设计表示满意

美国FDA批准GATTEX用于治疗短肠综合症(SBS)儿童患者

2019/5/18

美国FDA批准GATTEX用于治疗短肠综合症(SBS)儿童患者

武田制药宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准扩展GATTEX(teduglutide)注射液,用于1岁以上需要额外营养或静脉注射(IV)喂养(肠外支持)的短肠综合症(SBS)儿童患者。

FDA批准Fragmin(达肝素钠)作为儿童的第一个抗凝剂

2019/5/18

FDA批准Fragmin(达肝素钠)作为儿童的第一个抗凝剂

美国食品和药物管理局已批准辉瑞公司的Fragmin(达肝素钠)注射液,以减少1个月及以上症状性静脉血栓栓塞(VTE)复发的儿科患者。

支气管肺发育不良:IIb期试验证明AEROSURF可降低BPD的发生率和严重程度

2019/5/12

支气管肺发育不良:IIb期试验证明AEROSURF可降低BPD的发生率和严重程度

Windtree制药公司近日公布了IIb期试验的最新分析结果,数据表明AEROSURF®可降低呼吸窘迫早产儿支气管肺发育不良(BPD)的总体发生率和严重程度。

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2019 专家建议:舌下免疫治疗联合用药及潜在不良反应的管理

舌下免疫治疗(SLIT)可使用滴液和药片用于治疗过敏患者,本文主要针对舌下免疫治疗联合用药及潜在不良…

2019 最佳实践指南:早发型脊柱侧凸手术治疗手术部位感染的预防

术后手术部位感染(SSI)是早发型脊柱侧凸手术治疗的常见并发症,本文主要针对这类患者手术部位感染的…

AAO-HNS临床实践指南:突发性聋(更新版)

2019年8月,美国耳鼻咽喉头颈外科学会(AAO-HNS)更新发布了突发性聋指南,指南的主要目的是为临床医生提…

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