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BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物

2019/6/4 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论0
Tags: BioMarin  Vimizim  NMPA  Morquio  A综合症  

BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim(elosulfase alfa)已获得国家医疗产品管理局(NMPA)批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型(MPS IVA),也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内治疗该疾病首个获批的治疗药物。

关于Morquio综合症

Morquio A综合征或粘多糖贮积症IVA(MPS IVA)是一种罕见病,患者体内缺少一种分解和去除硫酸角质素(KS)和硫酸软骨素(C6S)的糖胺聚糖(GAG)中必需的酶。未完全分解的GAG仍然存储在体内细胞中,导致进行性损伤。这种过度储存导致全身性骨骼发育不良,身材矮小和关节异常,限制了活动能力。胸部畸形损害呼吸功能,颈部关节松动,导致脊柱不稳定和潜在的脊髓压迫。其他症状可能包括听力丧失,角膜混浊和心脏病。最初的症状通常在出生后的前五年变得明显。

Morquio A综合征的发病率尚未得到证实,并且在不同人群中有所不同,估计在200000个活产婴儿中有1个,在450000个活产婴儿中有1个。

关于VIMIZIM

VIMIZIM是第一个被批准的酶替代疗法(ERT),旨在针对Morquio A综合征的根本原因--N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶(GALNS)的缺乏。VIMIZIM旨在提供外源酶GALNS,其将被吸收到溶酶体中并增加GAG的分解代谢。

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